最近半个月里，两起两起基因编辑临床尝试相关的儿童儿童死亡事件，将这一创新疗法推到了聚光灯下。死亡事件

2026年8月5日，背后编辑美国生物医药媒体STAT News报道：总部位于上海的基因生物技术公司辉大基因（HuidaGene），在其研发的何走HG302杜氏肌营养不良（DMD）CRISPR基因编辑首次人体临床尝试中，一名受试男童在2025年8月接纳高剂量给药后死亡。两起

辉大基因在同日发布的儿童官方公告中确认了这一"致命严重不良事件"——该患儿在高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在严重的死亡事件补体与细胞因子激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS），抢救无效离世；其余3名受试者未出现同样严重的背后编辑综合征，目前仍在长期随访中。基因

2026年7月23日，何走《科学》（Science）刊发调查，两起2025年3月，儿童一名6岁女童在上海新华医院接纳脑靶向碱基编辑治疗后，死亡事件死于血栓性微血管病（TMA）。

目前，两起事件均有待监管部门的独立核查。从现有信息看，小美事件暴露出“非致命病痛+高额自费+审查缺失+信息披露不充分”的流程漏洞；而辉大基因受试男童事件则是在既定尝试方案中，因高剂量产生的严重毒副作用离世。

这两起悲剧更多指向审批把控、剂量设定与风险管控等落地环节的失守，而非基因编辑技术本身存在不可弥补的“死穴”。它们是否会改变基因编辑疗法的未来走向？

在这两起悲剧的另一面，我们也必须看到，基因编辑技术还在实验室里继续优化和迭代，并在胜利的人体尝试中真正改变了个体的命运。2023年全球首个获批上市的基因编辑疗法Casgevy，也正在临床治疗和商业上走向新的胜利。此外，全球范围内还有更多基因编辑疗法的临床尝试正在推进中。

我们必须正视其在安全、伦理和可及性方面的宏伟挑战。基因编辑疗法能走多远，取决于科学发现，取决于产业发展，更取决于伦理治理、监管体系、全社会的接纳与原谅。

在挫折中校准

今天的基因编辑疗法，始于五十多年前的科学发现。

1972年，美国生物学家西奥多·弗里德曼（Theodore Friedman）和理查德·罗布林（Richard Roblin）在《科学》发表论文《Gene therapy for human genetic disease?》，第一次正式提出了“基因治疗”的思路——既然很多病是基因出错导致的，那我们就想办法把错误的基因改成正确的，从根源上治好病。

1990年代，基因工程技术慢慢成熟，行业迎来了第一波热潮。当时科学家最常用的办法，是把病毒改造成“运输工具”：去掉病毒本身的致病能力，把正常的基因装进去，再送进患者体内，让病毒把正常基因“运”进细胞里。其中，腺病毒因为“送货效率高”，被大量用于临床尝试。

资本和热忱一起涌了进来，直到一名